AiCuris erhält Orphan Drug Status in den USA für Letermovir (AIC246)

Wuppertal, 05. Januar 2012 – AiCuris teilte heute mit, dass Letermovir (AIC246), der neuartige Inhibitor gegen das humane Cytomegalievirus HCMV, von der FDA (Food and Drug Administration, USA) den „Orphan Drug“ Status  (Arzneimittel zur Behandlung von seltenen Krankheiten) in den USA erhalten hat. Diese Entscheidung wurde am 12. Dezember 2011 von der Abteilung zur Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten (Orphan-Arzneimitteln) der FDA bekanntgegeben.

Letermovir hat eine Phase IIb-Studie zur Prophylaxe von HCMV-Infektionen und – Erkrankungen in Knochenmarks-Transplantierten erfolgreich abgeschlossen. Ergebnisse werden in Kürze veröffentlicht.

„Nachde m der Orphan-Drug Status für Letermovir in der EU bereits Anfang letzten Jahres gewährt wurde, freut es uns sehr, dass wir diesen Status nun auch in den USA erhalten haben. Die Klassifizierung als „Orphan-Arzneimittel“ wird AiCuris bei der weiteren Entwicklung dieser innovativen Substanz den Zugang zu wissenschaftlicher Unterstützung seitens der Behörden erleichtern und uns helfen, neue Behandlungsstrategien gegen dieses bedrohliche Virus zu entwickeln“, kommentiert Prof. Rübsamen-Schaeff, CEO AiCuris.

Über HCMV
Das humane Cytomegalievirus (HCMV), ein Beta-Herpesvirus, stellt für immungeschwächte Menschen ein bedeutendes Pathogen dar. Es ist die häufigste Viruserkrankung bei Transplantationsempfängern solider Organe (Niere, Herz, Leber und Bauchspeicheldrüse) sowie bei Empfängern von Knochenmark und die Hauptursache für Krankheit und Tod in den ersten sechs Monaten nach einer Transplantation.

Die HCMV-Erkrankung ist charakterisiert durch Fieber, Leukopenie (Mangel an weißen Blutkörperchen) und Thrombozytopenie (Mangel an Blutplättchen) mit oder ohne Funktionsstörungen von Organen. Es haben sich zwei Strategien etabliert,  HCMV-Erkrankungen zu verhindern: die prophylaktische Behandlung von Organempfängern mit antiviralen Substanzen sowie die präemptive Therapie von Transplantationsempfängern, bei denen ein Screening Hinweise auf eine HCMV-Infektion ergeben hat. 

Neben Transplantierten sind auch Neugeborene durch HCMV-Infektionen sehr gefährdet. Sie können schwere neurologische Schäden entwickeln oder versterben. Die Infektion kann bereits im Mutterleib, während oder nach der Geburt erworben werden. Aufgrund der Nebenwirkungen bisheriger Therapien besteht kaum eine Möglichkeit, diese Kinder zu behandeln, und die Behandlung von Schwangeren, die eine aktive HCMV-Infektion entwickelt haben, ist ebenfalls kaum möglich..

Auch bei AIDS-Patienten, deren Immunsystem durch HIV bereits stark beeinträchtigt ist, kann eine HCMV-Infektion gefährliche Konsequenzen haben. Bei ihnen kann das Virus beispielsweise zur Erblindung oder zu einer lebensbedrohlichen Lungenentzündung führen. Aufgrund von HAART sind diese Fälle in der westlichen Welt relativ selten geworden, spielen aber in Ländern, in denen eine flächendeckende Versorgung mit Anti-HIV-Medikamenten nicht gewährleistet ist, noch immer eine Rolle.

Neuere Daten belegen, dass auch eine subklinische HCMV-Infektion nicht als belanglos angesehen werden sollte, da HCMV selbst das Immunsystem schwächt. So kann beispielsweise ein Teil der HIV Patienten, deren HIV durch HAART gut unterdrückt wird, dennoch die HCMV-Infektion nicht ausreichend kontrollieren. Er wird vermutet, dass diese subklinische HCMV-Infektion bei diesen Patienten zu einer chronischen Entzündung mit vielfachen negativen Konsequenzen führt.

Auch für Patienten, die  auf Intensivstationen behandelt werden müssen (z. B. nach Herzinfarkt, vermuteter Sepsis oder Verbrennung) scheint HCMV ein relevantes Risiko darzustellen. In dieser Gruppe war eine aktive HCMV-Infektion assoziiert mit längerem Krankenhausaufenthalt oder Tod. Eine weitere Patientengruppe mit einer vorübergehenden Immunsuppression sind Patienten, deren Autoimmun-Erkrankungen mit Immunsuppressiva behandelt werden. Auch in diesen Gruppen wird über HCMV-assoziierte Erkrankungen berichtet.

Über AiCuris
AiCuris GmbH & Co KG ist ein privates biopharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in Wuppertal. AiCuris widmet sich der Erforschung und klinischen Entwicklung von innovativen, resistenzbrechenden Medikamenten zur Behandlung von HCMV, Herpes, Hepatitis B, HIV und Hepatitis C sowie resistenter Gram-positiver und Gram-negativer bakterieller Infektionen im Krankenhaus. Darüber hinaus enthält das R&D-Portfolio von AiCuris zwei Immunmodulatoren.

Link zur Pressemitteilung (en): http://www.aicuris.com/index.php/fuseaction/download/lrn_file/pr-letermovir-odd-in-usa_final-eng.pdf